Vertex Pharmaceuticals: 96% din vânzări provin dintr-un singur tratament. De ce acest lucru se va schimba.
Puncte cheie
Compania biotehnologică și-a crescut veniturile anuale cu peste 600% în ultimul deceniu. Terapia pentru boli de rinichi, inaxaplin, este considerată un posibil blockbuster. Compania a achiziționat recent Crinetics Pharmaceuticals pentru 10 miliarde de dolari, cea mai mare achiziție de până acum.
Portofoliul de terapii pentru fibroza chistică (FC) al Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) reprezintă unul dintre cele mai mari monopoluri din rândul companiilor biotehnologice. Compania a fost fondată în 1989 și, după ce a experimentat cu boli infecțioase, a lovit aurul atunci când s-a orientat către medicamente genetice. Înainte de inovațiile Vertex, îngrijirea FC se concentra pe eliminarea mucusului din plămâni, prevenirea infecțiilor și gestionarea simptomelor. Vertex a fost pionier în domeniul modulatorilor CFTR, medicamente cu molecule mici care vizează defectele genetice subiacente ale proteinei CFTR care pot cauza fibroza chistică.
Primul medicament al Vertex pentru FC a fost modulatorul CFTR Kalydeco, care a primit aprobarea de la Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) în 2012. Compania are acum patru terapii pentru FC, condusă de combinația Trikafta/Kaftrio, care a generat 4,8 miliarde de dolari în vânzări în primele șase luni, și Alyftrek, care a generat 998 milioane de dolari în aceeași perioadă. Din cele 3,33 miliarde de dolari venituri din trimestrul al doilea, 3,2 miliarde de dolari au provenit din terapii pentru FC, adică aproximativ 96%. Acest raport este însă pe cale să se schimbe.
O explozie este deja în curs
Vertex a declarat că se așteaptă la vânzări de 500 de milioane de dolari sau mai mult în 2026 din analgezicul ne-opioid Journavx și din Casgevy, o terapie de editare genetică dezvoltată împreună cu CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), un tratament potențial curativ, administrat o singură dată, pentru siclemia severă și o altă boală genetică a sângelui, beta-talasemia. Vertex a lansat recent date pozitive din studiul de Fază 2b pentru terapia bolii renale mediate de APOL1 (AKMD), inaxaplin. Compania a constatat că terapia orală a redus scurgerea de proteine în urină, un semn principal al deteriorării renale, fără efecte secundare grave. Grupul de pacienți cu AKMD este necunoscut, dar se consideră că este de ordinul milioanelor. Terapia este, de asemenea, testată într-un studiu separat pe pacienți cu boală renală legată de diabet. Deoarece nicio terapie aprobată de FDA nu vizează cauza genetică a AMKD, inaxaplin este poziționat să captureze cotă de piață de primă clasă, de prim-movator. Analiștii consideră că terapia are potențialul de a genera vânzări anuale de cel puțin 1 miliard de dolari. Rezultatele la pacienții cu AMKD cu proteinurie moderată ar putea permite o etichetă mai largă pentru inaxaplin decât s-a anticipat anterior. Vertex l-a testat deja la pacienți cu glomeruloscleroză focală segmentară (FSGS), o formă rară, severă și distructivă de boală renală, în care se formează țesut cicatricial pe glomeruli, unitățile mici de filtrare ale rinichilor. În studiu, pacienții au înregistrat o reducere cu 43,4% a raportului albumină-creatinină urinară (UACR) după 13 săptămâni.
Focalizarea pe alte boli rare ar putea curând să dea roade
Privind dincolo de studiul recent cu inaxaplin, Vertex are o conductă mare, cu mai multe alte candidați promițători în stadii avansate. Povetacicept, achiziționat prin achiziția de 4,9 miliarde de dolari a Alpine Immune Sciences în 2024, poziționează Vertex în afecțiuni autoimune precum nefrita IgA și miastenia gravis generalizată. Este o proteină de fuziune Fc optimizată pentru afinitate. Medicamentul are o dată PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) de 30 noiembrie, deci ar putea fi aprobat la sfârșitul acestui an sau la începutul anului viitor. Compania testează, de asemenea, zimloceucel, o terapie derivată din celule stem pentru tratarea diabetului de tip 1. Scopul său este de a restabili producția endogenă de insulină și de a trata potențial diabetul de tip 1 fără a necesita imunosupresie pe viață.
Soliditatea sa financiară susține extinderea conductei
Veniturile companiei din trimestrul al doilea, de 3,33 miliarde de dolari, reprezintă o creștere de 12% față de anul precedent. Vertex a, de asemenea, ridicat ținta de venituri pentru întregul an la 13,1 miliarde de dolari - 13,2 miliarde de dolari, față de ghidajul anterior de 12,95 miliarde de dolari - 13,1 miliarde de dolari. Câștigul pe acțiune (EPS) a fost de 4,31 dolari în trimestru, în creștere cu 8% față de aceeași perioadă a anului trecut. Compania are fluxuri de numerar solide, permițându-i să finalizeze cea mai mare achiziție de până acum pe 1 septembrie, o achiziție de 10 miliarde de dolari a Crinetics Pharmaceuticals, cunoscută pentru terapiile sale pentru boli endocrine. Terapia principală a Crinetics este Palsonify, singura terapie orală aprobată pentru adulții cu acromegalie, o afecțiune hormonală rară care determină creșterea unor oase, organe și alte țesuturi. Achiziția Crinetics aduce, de asemenea, o altă terapie promițătoare în stadii avansate. Atumelnant este un comprimat administrat o dată pe zi pentru tratarea hiperplaziei suprarenale congenitale, o afecțiune endocrină rară care afectează negativ glandele suprarenale, care produc hormoni ce ajută la reglarea metabolismului, a sistemului imunitar, a tensiunii arteriale și a altor funcții cheie. Atumelnant este, de asemenea, testat pentru tratarea sindromului Cushing.
Vertex este pregătită pentru următorul pas
Acțiunile companiei au crescut cu peste 15% de la începutul anului, dar având în vedere potențialul său de creștere, acest lucru nu pare să fie doar speculație. Vertex a crescut veniturile anuale cu peste 600% în ultimul deceniu și a folosit profiturile din franciza FC pentru a se extinde în alte domenii ale bolilor rare. Se așteaptă ca achiziția Crinetics să dea roade pe parcursul mai multor ani, dar Vertex aderă la un plan dovedit, achiziționând terapii care vizează boli grave în care biologia subiacentă este bine înțeleasă, populațiile de pacienți sunt concentrate, iar opțiunile de tratament existente sunt sever deficitare. Această strategie exactă a transformat afacerea sa de FC într-un succes financiar masiv. Pe lângă alinierea cu filosofia sa de bază, achiziția oferă Vertex noi fluxuri de venituri dincolo de tratamentele sale pentru FC.